诺华 Afinitor（依维莫司） 获得 FDA 批准，成为近三十年来首个针对晚期胰腺神经内分泌瘤患者的新疗法
诺华今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 Afinitor（依维莫司）片剂用于治疗不可切除、局部晚期或转移性疾病患者的进行性胰腺源性神经内分泌肿瘤 (PNET)。 4]。这标志着近 30 年来美国首次批准针对该患者群体的治疗方法[5]。
此次批准基于 RADIANT-3（RAD001 治疗晚期神经内分泌肿瘤）试验的 III 期数据，该试验显示 Afinitor 治疗使无肿瘤生长的时间延长了一倍多（中位 4.6 至 11.0 个月），并将癌症进展的风险降低了 65%与安慰剂相比，晚期胰腺 NET 患者的疗效（风险比=0.35 [95% 置信区间 (CI)，0.27 至 0.45]；p<0.001）。在所有患者亚组中，Afinitor（依维莫司）均观察到无进展生存期持续改善[1]。FDA 确定 Afinitor（依维莫司） 治疗类癌患者的安全性和有效性尚未确定[4]。
“FDA 批准 Afinitor 代表着晚期胰腺神经内分泌瘤患者向前迈出了重要一步，”德克萨斯州休斯顿德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心医学副教授 James Yao 医学博士说。“患者现在可以获得一种已被证明可以显着延缓肿瘤生长并降低疾病进展风险的治疗。”
大约 60% 的胰腺神经内分泌瘤患者被诊断为晚期疾病[2]。这意味着癌症已经扩散到身体的其他部位，并且被认为具有侵袭性且难以治疗[3]。这些患者的五年生存率为 27%[6]。
诺华肿瘤部总裁 Hervé Hoppenot 表示：“通过这项批准，美国医生现在可以为患有进行性胰腺 NET 的患者提供一种新的治疗方法，帮助满足未满足的关键需求。” “这是 Afinitor 在短短两年多的时间里在美国的第三个适应症，进一步证明抑制 mTOR 在治疗多种肿瘤类型中发挥着重要作用。”
Afinitor 靶向 mTOR，这是一种蛋白质，是肿瘤细胞分裂、血管生长和细胞代谢的重要调节因子[7]。临床前和临床数据已确定 mTOR 在多种类型肿瘤（包括晚期胰腺 NET）的发生和进展中的作用[1]，[7]
诺华已向欧洲药品管理局 (EMA) 和瑞士治疗产品管理局 (Swissmedic) 提交了依维莫司用于治疗胃肠道、肺或胰腺来源的晚期 NET 患者的上市申请，卫生部门正在审查其他监管申请世界各地的权威机构。
关于胰腺源性神经内分泌肿瘤（胰腺 NET）神经内分泌肿瘤起源于能够产生和分泌多种调节身体功能的激素的细胞[8]。这些肿瘤可以发生在身体的任何部位；然而，大多数发现于胰腺（胰腺 NET）、胃肠道或肺部（类癌）[6],[9]。胰腺NET又称胰岛细胞瘤，是一种不同于胰腺外分泌癌（一般称为胰腺癌）的罕见癌症[3]，[10]。胰腺 NET 患者的治疗选择有限[2]。
关于 RADIANT-3RADIANT-3 是一项 III 期前瞻性、双盲、随机、平行组、安慰剂对照、多中心研究。该试验在 410 名晚期、低度或中度胰腺 NET 患者中检验了 Afinitor 加最佳支持治疗 (BSC) 与安慰剂加 BSC 的疗效和安全性。符合研究进入标准的患者以 1:1 的比例随机接受每日一次口服 Afinitor 10 mg (n=207) 或每日安慰剂 (n=203)，两者均与 BSC 结合使用[1]。
RADIANT-3 的主要终点是无进展生存期。次要终点包括安全性、客观缓解率（根据 RECIST 确认）、缓解持续时间和总生存期[1]。
